Forbedret genterapi viser potensial som behandling for cystisk fibrose


Forbedret genterapi viser potensial som behandling for cystisk fibrose

Tidligere har forsøk på å finne ut om genterapi kan fungere som behandling for cystisk fibrose ikke blitt møtt med stor suksess. Nå viser ny forskning hvordan en forbedret genterapi viste lovende resultater i mus med cystisk fibrose.

Studien antyder en ny måte å korrigere det defekte genet på som forårsaker cystisk fibrose kan være mer effektiv enn andre tilnærminger som tidligere ble prøvd.

Studien, publisert i American Journal of Respiratory and Critical Care Medicine , Er arbeidet til et europeisk team ledet av forskere fra KU Leuven i Belgia.

Forskerne viste også at cellekulturer fra pasienter med cystisk fibrose reagerte godt på den nye genterapien.

Cystisk fibrose er en genetisk lidelse som vanligvis begynner i barndommen og forårsaker lungene og fordøyelsessystemet å bli tilstoppet med tykt, klissete mucus, noe som gjør pusten vanskelig. Symptomer inkluderer vedvarende hoste, gjentakende bryst- og lungeinfeksjoner og dårlig vektøkning.

Mens det for tiden ikke er botemedel mot cystisk fibrose, kan behandlingene lindre symptomene og hjelpe pasientene til å leve lenger.

Cystisk fibrose oppstår fra et defekt gen kalt CFTR, som koder for et protein som er viktig for å kontrollere kanaler gjennom hvilke klorid og vannioner strømmer ut av celler. Hos mennesker med cystisk fibrose er disse ionkanalene enten fraværende eller ikke fungerer ordentlig.

Seniorforfatter Zeger Debyser, professor i molekylær virologi og genterapi hos KU Leuven, bemerker at et nytt stoff som reparerer defekte ionkanaler ble lansert for noen år siden. Det virker imidlertid bare i en minoritet av pasienter med cystisk fibrose.

Ny genterapi herdet cystisk fibrose hos mus

Genterapi er en behandling der et defekt gen som ligger til grunn for en sykdom, erstattes med en sunn kopi.

Forfatterne forklarer i deres papir at mens kliniske studier med ulike metoder for å sette inn et sunt CFTR-gen har vist seg å være trygge og godt tolererte hos pasienter med cystisk fibrose, har ingen "ført til en klar og vedvarende klinisk fordel".

"Men," sier prof. Debyser, "fordi genterapi nylig har vist seg vellykket for sykdommer som hemofili og medfødt blindhet, ønsket vi å revurdere sitt potensial for cystisk fibrose."

Den nye genterapien som forskerne brukte, heter "rekombinant adenoassosiert virus- (rAAV)" -genterapi. Det benytter et relativt uskyldig AAV-virus for å sette inn en sunn kopi av CFTR i celler.

Den nye rAAV-genterapien viste positive resultater i tester av mus med cystisk fibrose og også kulturer av tarmceller fra pasienter med cystisk fibrose.

Prof. Debyser forklarer hva som skjedde:

"Vi administrerte rAAV til musene via luftveiene. De fleste CF [cystic fibrosis] musene ble gjenopprettet. I de pasient-avledede cellekulturer ble klorid og væsketransport gjenopprettet."

Mens forskerne gleder seg over disse resultatene, peker de på at det fortsatt er en lang vei å gå før en slik tilnærming er klar til bruk hos pasienter med cystisk fibrose, og de legger til at det ville være feil å øke håp på dette stadiet.

Prof. Debyser sier at de for eksempel må undersøke hvor lenge terapien fungerer. Vil gjenta doser kreves? Han konkluderer med et optimistisk notat:

Men genterapi er tydelig en lovende kandidat for videre forskning mot en kur for cystisk fibrose."

Tidligere i år, Medical-Diag.com Lærte hvordan forskere som brukte gjær for å studere årsaken til cystisk fibrose, fant at et lite molekyl kan erstatte et manglende protein i gjærceller med defekte ionkanaler, slik at de kan jobbe igjen.

The Great Gildersleeve: Fire Engine Committee / Leila's Sister Visits / Income Tax (Video Medisinsk Og Faglig 2022).

§ Problemer På Medisin: Sykdom