Fda rådgivende panel godkjenner nye kolesterol-senkende stoffet


Fda rådgivende panel godkjenner nye kolesterol-senkende stoffet

En rådgivende komité for Næringsmiddel- og legemiddeladministrasjonen har anbefalt godkjenning av et novelt injiserbart kolesterolsenkende legemiddel kalt alirocumab, selv om mange komitémedlemmer har notert visse begrensninger for bruk og har bedt om ytterligere data om stoffets evne til å redusere risikoen for Hjerteproblemer.

En FDA-rådgivende komité har anbefalt godkjenning av kolesterolreduserende legemiddel alirocumab, som virker ved å blokkere et protein kalt PCSK9.

Ifølge Senter for sykdomsbekjempelse og forebygging (CDC), har rundt 73,5 millioner mennesker i USA høye nivåer av "dårlig" kolesterol, kjent som LDL (low density lipoprotein). I tillegg mottar mindre enn halvparten av voksne med høyt LDL-kolesterol behandling for tilstanden.

Høyt kolesterol er en viktig risikofaktor for hjertesykdommer, og individer har dobbelt så stor risiko for tilstanden. Senking av LDL-kolesterol kan redusere risikoen for hjertesykdom, samt risikoen for hjerteinfarkt, hjerneslag og andre kardiovaskulære forhold.

I dag er en klasse med legemidler kalt statiner standardbehandling for høyt LDL-kolesterol og har vært de siste 2 tiårene. Statiner reduserer nivåene av LDL-kolesterol ved å forstyrre et enzym som kalles HMG-CoA reduktase, som er ansvarlig for kolesterolproduksjon i leveren.

Men selv om statiner er en effektiv klasse av kolesterolreduserende legemidler, kan de produsere en rekke bivirkninger, inkludert muskelsmerter, leverskade, fordøyelsesproblemer og økt blodsukker. Forskning har også koblet statinbruk til minnetap, men en nylig studie hevder at dette ikke skyldes stoffene selv.

Alirocumab (merkenavnet Praluent) senker LDL-kolesterolet ved å hemme PCSK9 (proproteinkonvertase subtilisin / kexin type 9) - et protein som forringer leverenes evne til å fjerne kolesterol fra blodet.

Ifølge stoffprodusentene - Regeneron og Sanofi - er alirocumab sikrere og mer effektivt enn statiner for å redusere høyt LDL-kolesterol.

Deres konklusjon er basert på funnene fra et fase 3 klinisk program som involverer mer enn 5000 pasienter med høyt LDL-kolesterol, inkludert noen som ikke er i stand til å tolerere statiner. Resultatene viste at en 75 mg dose av Praluent reduserer LDL-kolesterolet med rundt 50%, mens en 150 mg dose resulterer i en reduksjon på 60-65%.

Panelister stemte 13-3 til fordel for alirocumab-godkjenning, men med restriksjoner

I et møte tirsdag tok Rådgivende komiteen for mat og narkotika (FDA) resultatene av fase 3-klinikkprogrammet i betraktning når man besluttet å anbefale godkjenning for alirocumab som behandling for pasienter med høyt LDL-kolesterol.

Utvalget stemte 13-3 til fordel for alirocumab-godkjenning, og hevdet at forskningen har vist at "alirocumab er godt tolerert og gir betydelige reduksjoner i LDL-C [LDL-kolesterol] for en populasjon av pasienter hvis LDL-C ikke er tilstrekkelig kontrollert Med eksisterende terapier."

Imidlertid, mens Regeneron og Sanofi søker godkjenning for alirocumab som behandling for en stor andel av pasienter med høyt kolesterol, hvis stoffet er gitt det grønne lyset av FDA, kan bruken av dette være mye mer begrenset.

Noen medlemmer av rådgivende komiteen sa - basert på nåværende data - de anbefaler at de brukes til å behandle pasienter med unormalt høyt kolesterol utløst av en genetisk lidelse kjent som familiær hyperkolesterolemi (FH), og de sa at det er behov for mer data om effektiviteten til redusert Hjertesykdommer før de kan anbefale bruk i større populasjoner.

Ni av de 16 komitémedlemmene sa at de mener at alirocumab bør tilbys til pasienter med høy risiko for kardiovaskulær sykdom som følge av faktorer som ikke kan kontrolleres med statiner.

Bare syv paneldeltakere anbefalte alirocumab til pasienter som ikke klarer å tolerere statiner på grunn av bivirkninger, med mange av disse som angir stoffet, bør brukes i kombinasjon med et tolerabelt nivå av statiner.

Men til tross for disse forbeholdene, er Regeneron og Sanofi fornøyd med resultatet av FDAs rådgivende komités møte. Dr. George D. Yancopoulos, vitenskapelig offiser i Regeneron og president for Regeneron Laboratories, sier:

Oppdagelsen av PCSK9 som en kraftig regulator av kolesterolnivå og kardiovaskulær sykdom var en av de viktigste menneskelige genetiske fremskrittene i det siste tiåret.

Dagens utfall bringer oss et skritt nærmere å oversette denne genetikkbaserte oppdagelsen til en behandling som kan hjelpe de mange pasientene som har behov for ekstra kolesterolreduksjon."

Det er anslått at hvis FDA gir godkjenning for alirocumab, vil stoffet koste rundt $ 7000 - $ 12.000 per pasient årlig, mens merkenavn statiner koster rundt $ 500 - $ 7000 per pasient hvert år.

Snakker til CNN Imidlertid sier Dr. Eliiott Antman, president for American Heart Association, at alirocumab kan være et kostnadseffektivt behandlingsalternativ for pasienter med høyt kolesterol.

"Hvis vi [balanserer] kostnaden av disse stoffene over samfunnet og kostnaden til vårt helsesystem for omsorg for pasienter som lider av konsekvensene av vaskulær sykdom," sa han, "det er mulig at kalkulatoren vil foreslå at dette kan være en kostnad Effektiv og attraktiv tilnærming."

FDA vil gjøre sin endelige beslutning om å godkjenne alirocumab senere denne sommeren, selv om de forventes å følge anbefalingen fra rådgivende komiteen.

I dag møtes FDAs rådgivende komité for å gi anbefalinger om en annen PCSK9-hemmere som heter evolocumab (merkenavnet Repatha) - produsert av Amgen Inc.

Science protecting consumers from field to fork (Video Medisinsk Og Faglig 2019).

§ Problemer På Medisin: Kardiologi