Lupus drug benlysta effektiv i fase 3 forsøk


Lupus drug benlysta effektiv i fase 3 forsøk

I det som har blitt beskrevet som det første lupusmedikamentet i flere tiår for å vise effektivitet i fase 3-kliniske studier, har kunngjøringen om at Benlysta (belimumab) overgått placebo overrasket Wall Street, hvor mange hadde antatt at stoffet ikke var på vei.

Tidligere i dag gratulerte Lupus Research Institute (LRI) og dets National Coalition of State og lokale organisasjoner Human Genome Sciences Inc. (HGS) og GlaxoSmithKline (GSK) om hva de beskrev som de "høyt lovende resultatene" av den sentrale studien av deres Eksperimentelt stoff for å behandle mennesker med systemisk lupus.

Benlysta (belimumab) er det første undersøkende humane monoklonale antistoffet i en klasse kalt "BLyS-spesifikke hemmere" og utvikles av HGS og GSK i en samutviklings- og kommersialiseringsavtale som de undertegnet i august 2006.

BLyS-spesifikke inhibitorer gjenkjenner og hemmer den biologiske aktiviteten til B-lymfocytstimulatorer.

Systemisk lupus erythematosus (SLE) eller lupus, er en kronisk og noen ganger dødelig autoimmun lidelse som ikke mange vet om, selv om den påvirker mer enn 1,5 millioner amerikanere, for det meste kvinner i fertil alder. Det er en ledende årsak til tidlig kardiovaskulær sykdom, nyresykdom og slag blant unge kvinner, sier LRI.

Sykdommen forårsaker produksjon av antistoffer som angriper nesten hvert sunt organ og væv i kroppen, inkludert nyrer, hjernen, hjertet, lungene, huden, blodet og leddene.

Siste gang en behandling ble godkjent var nesten 50 år siden, og mange av de brukte legemidlene er nesten like giftige som selve sykdommen.

LRI President, Margaret G Dowd sa:

"Vi er veldig håpfulle at vi nå er sterkt på vei til den første nye behandlingen for lupus på 50 år."

"Lupus-samfunnet commends HGS og GlaxoSmithKline for deres engasjement og utholdenhet i å endelig bringe denne potensielle nye lupusbehandlingen til prøve," sa Dowd.

"Og vi takker hundrevis av mennesker med lupus som skrev og deltok i denne viktige rettssaken. Deltakelse som deres er avgjørende for å finne svar på denne sykdommen," la hun til.

Resultatene som ble annonsert er av BLISS-52, den første av to dobbeltblindede, placebokontrollerte fase 3-forsøk. Det involvert totalt 867 deltakere på 90 kliniske steder i 13 land, hovedsakelig i Asia, Sør-Amerika og Øst-Europa.

Forsøket viste at to doser Benlysta (tidligere kjent som LymphoStat-B), gitt sammen med pleiestandard, var mer effektive enn placebo med standard for pleie hos mennesker med serologisk aktiv systemisk lupus.

Ifølge en HGS-setning, Benlysta:

"Oppnådd en klinisk og statistisk signifikant forbedring i pasientresponsraten i uke 52, sammenlignet med standard av omsorg alene."

Legemidlet ble også vist å være godt tolerert, med bivirkninger som var sammenlignbare mellom placebo og aktive legemiddelgrupper, sa de.

Spesielt var toppresultatet av BLISS-52-forsøket at det var basert på en intentionsbehandlet (ITT) analyse, både forsøksdoser av stoffet og pleiestandarden viste en klinisk og statistisk signifikant forbedring versus placebo pluss omsorgsstandard : 57,6 prosent for 10 mg / kg, 51,7 prosent for 1 mg / kg mot 43,6 prosent for placebo (p = 0,0006 og 0,011 for de to dosene versus placebo henholdsvis).

"Pasientrespons ble definert av en forbedring i SELENA SLEDAI-score på 4 poeng eller høyere, ingen klinisk signifikant BILAG forverring, og ingen klinisk signifikant forverring i Legens globale vurdering," sa HGS.

SELENA SLEDAI er en sykdom aktivitets skala som indikerer en klinisk viktig reduksjon i SLE sykdom aktivitet. Legens globale vurdering definerer forverring som en økning på 0,30 poeng eller mer fra grunnlinjen, og BILAG måler alvorlighetsgrader av bluss som de påvirker organer.

Resultatene for hvert enkelt element i pasientens responstid var "i samsvar med den generelle forbedringen som ble vist for primærpunktet", la de til.

Resultatene fra en andre fase 3-prøve, BLISS-76, som involverer 826 deltakere på 133 kliniske steder i 19 land, hovedsakelig i Nord-Amerika og Europa, forventes senere i år.

BLISS-52 og BLISS-76 er de største kliniske forsøkene som ble gjennomført hos mennesker med lupus. Utformingen av de to forsøkene er lik, men varigheten av behandlingen i de to studiene er forskjellig - 52 uker for BLISS-52 og 76 uker for BLISS-76.

President og CEO for HGS, H Thomas Watkins, fortalte pressen at:

"På grunn av de begrensede behandlingsalternativene som er tilgjengelige, vil pasientene ha stor nytte av potensielle nye behandlinger."

Han sa om den andre rettssaken viser positive resultater i november i år:

"Vi og GSK planlegger å sende inn markedsføringsapplikasjoner i USA, Europa og andre regioner i første halvår 2010."

Sjef for divisjonen av reumatologi og allergisk-klinisk reumatologi ved North Shore-LIJ Health System i New York, sa Richard Furie:

"Dette er et stort fremskritt for pasienter, familier og leger - hele lupus samfunnet!"

"Det er ingen tvil om at en narkotika godkjenning vil fremme videre utvikling av stoffet og flere funn," la han til.

Dr Daniel J Wallace, klinisk professor i medisin ved David Geffen School of Medicine ved UCLA, sa de lovende resultatene representerer:

"Et gjennombrudd for endelig å utnytte en metodikk som gjør at forskere kan demonstrere sykdomsforbedring."

Dr Tammy O Utset, professor i medisin ved University of Chicago, roste narkotikabedrifterne og beskrev deres tilnærming som ambisiøs ved at de gjennomførte "store internasjonale samtidige forsøk som representerer en stor investering i systemisk lupusterapi".

Dr Carlo Russo, Senior Vice President, Biopharm Development at GSK sa at:

"Lupus er en kronisk, ofte svekkende og noen ganger dødelig sykdom som påvirker anslagsvis fem millioner mennesker over hele verden, og kan ha en ødeleggende effekt på begge pasientene som lever med sykdommen og deres familier."

Han sa at begge selskapene glede seg til å fullføre forsøkene, slik at de kan bringe "dette potensielt viktige terapeutiske fremskrittet til pasienter som lider av SLE".

Professor Sandra V Navarra, en hovedforsker på forsøkene og reumatisk leder ved Universitetet i Santo Tomas, Manila, Filippinene, sa:

"Vi er veldig oppmuntret av resultatene fra BLISS-52, og ser frem til å presentere disse resultatene senere på året. Vi ser også frem til resultatene fra BLISS-76 senere i år."

Ifølge nyhetsbyrået Reuters hadde Wall Street-analytikere avvist belimumab fordi en tidligere rettssak hadde produsert skuffende resultater.

Men i et intervju gitt etter å ha kunngjort disse siste funnene, sa Watkins at stoffet hadde "blockbuster" potensial.

Kilder: HGS, Lupus Research Institute, Reuters.

Lupus vlog: My 1st date with Benlysta infusions (Video Medisinsk Og Faglig 2020).

§ Problemer På Medisin: Sykdom