Genterapi brukes til å blokkere hiv uten rusmidler


Genterapi brukes til å blokkere hiv uten rusmidler

I en liten prøve har forskere med hell brukt genterapi for å øke immunsystemet til 12 pasienter med HIV for å motstå infeksjon. De fjernet pasientens hvite blodlegemer for å redigere et gen i dem, og deretter infusjonerte dem tilbake til pasientene. Noen av pasientene som viste redusert viral belastning, var helt av HIV-rusmidler.

Faktisk viste en av pasientene ikke noe påvisbart spor av HIV i det hele tatt etter behandling. Forskerne, som rapporterer sin fase I studie i New England Journal of Medicine Tror deres er den første publiserte kontoen for bruk av genredigering hos mennesker.

Teamet inkluderte forskere fra University of Pennsylvania (Penn), PA, Albert Einstein College of Medicine, Bronx, NY og Sangamo BioSciences, Richmond, CA, selskapet som utviklet genredigeringsteknologien.

Carl H. Juni, seniorforfatter av studien og professor ved Penns Perelman School of Medicine, sier:

Denne studien viser at vi trygt og effektivt kan konstruere en HIV-pasientens egne T-celler for å etterligne en naturlig forekommende motstand mot viruset, infisere de manipulerte cellene, ha dem vedvarende i kroppen og potensielt holde virusbelastninger i sjakk uten bruk av rusmidler."

Han sier funnene styrker sin tro på at redigering av T-celler er nøkkelen til å eliminere behovet for livslang antiretrovirale legemidler (ADT). Det kan til og med føre til "funksjonelle kurative tilnærminger til hiv / aids", legger han til. En funksjonell kur betyr at det ikke er noen påviselige spor av sykdommen hos pasienten.

Genredigeringsmetoden de brukte kalles "sinkfingernuklease (ZFN)" - en slags molekylære saks.

De brukte ZFN til å redigere et gen kalt CCR5 i immune T-celler for å gjøre det som en mutasjon som forekommer hos 1% av befolkningen. Personer med mutasjonen, kalt CCR5-delta-32, er naturlig resistente mot HIV. Mutasjonen blokkerer effektivt måten viruset kommer inn i immunceller.

Hver pasient fikk en infusjon på 10 milliarder modifiserte celler

For undersøkelsen infiserte teamet pasientens egne modifiserte T-celler tilbake i dem. Hver fikk en enkelt infusjon, som inneholder om lag 10 milliarder celler, mellom mai 2009 og juli 2012.

Fra 4 uker etter infusjon ble seks av pasientene tatt av antiretroviral terapi helt i opptil 12 uker, mens de andre seks var ved behandling.

Formålet med et fase I-studium er å teste sikkerheten og hvor godt pasientene tolererer behandlingen. Forskerne rapporterer at infusjoner var sikre og tolerable, og endrede T-celler fortsatte å fortsette hos pasientene under oppfølging.

Forsøket viste også at teknikken viser løfte om evne til å undertrykke HIV. Den virale belastningen falt i fire pasienter hvis behandling ble avbrutt i 4 uker.

En pasients HIV-virusbelastning falt under detekterbare nivåer

Også hos en av pasientene falt den virale belastningen under detektionsgrensen - forskerne fant ingen spor av HIV i pasientens kropp. De oppdaget senere at denne pasienten allerede hadde en naturlig kopi av CCR5-genmutasjonen.

Medforfatter Bruce L. Levine, professor i kreftgenterapi, forklarer:

Siden halvdelen av emnet CCR5-genene var naturlig forstyrret, var genredigeringsmetoden bygget på hodet som ble gitt ved å arve mutasjonen fra en forelder. Denne saken gir oss en bedre forståelse av mutasjonen og kroppens respons på terapien, og åpner en annen dør for studier."

Det neste trinnet er å teste terapien med flere pasienter ved hjelp av større antall modifiserte T-celler og forbedrede måter å hjelpe flere celler vedvarer i kroppen for å oppnå så nær funksjonell kur som mulig.

National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID), Penn Center for AIDS Research, Clinical Trials Unit, og Sangamo BioSciences finansierte og støttet studien.

TPB AFK 2013 The pirate bay (Video Medisinsk Og Faglig 2019).

§ Problemer På Medisin: Sykdom