Muskeldystrofi reagerer på tamoxifenbehandling


Muskeldystrofi reagerer på tamoxifenbehandling

Duchenne muskeldystrofi ble funnet å reagere godt på brystkreftmedisin Tamoxifen - noen av funksjonene til sykdommen ble reversert i et dyreforsøk.

Dette er svært lovende nyheter, da det for øyeblikket ikke foreligger behandling for å lindre langsiktige symptomer på Duchenne muskeldystrofi (DMD).

DMD er en lidelse som rammer rundt 1 av 3600 gutter og er svært sjelden funnet blant jenter, det svekker muskel-skjelettsystemet på grunn av en mutasjon i dystrofingenet - som er ansvarlig for koding av vitale muskelproteiner. Det er preget av åndedretts- og kardiovaskulære problemer, tretthet, muskel svakhet og progressiv vanskeligheter med å gå.

Forskerne observert effektene av å gi tamoxifen til en musemodell av DMD i et år. De var overrasket over sluttresultatene og noterte bemerkelsesverdige forbedringer i muskelkraft og hjertestruktur. I hjertet ble fibrene redusert med nesten 50% og de la merke til en økning i tykkelsen av muskelfibrene i membranen, og forbedret total respirasjon.

Folk som lider av DMD har muskelfibre som er ekstremt utsatt for stress og opplever redusert total muskelfunksjon. Tamoxifen ble funnet å forbedre dette betydelig og gjenopprette: muskelfunksjon, struktur av benmuskler og muskelkontraksjon. Hele kroppsstyrken til mus behandlet med tamoxifen doblet og til og med tredoblet i noen tilfeller.

Forfatterne legger til:

"Våre funn av en langsommere sammentrekningsgrad og en forbedret motstand mot tretthet i muskler fra tamoxifenbehandlede dystrofemus er av betydning for patofysiologien av muskeldystrofi."

Tamoxifen gjenopprettet muskelevne

Studien involverte en ledetest for å vurdere styrken til mdx5Cv-musene som ble behandlet med tamoxifen versus mus, som ikke fikk noen behandling i det hele tatt. De sammenlignet deres evne til å trekke seg opp på en ledning - en øvelse som krever litt styrke og energi - og observerte hvor lenge de hang på ledningen med forbenene sine før de falt.

Forfatterne fant at mus på tamoxifenbehandlingen var i stand til å holde på ledningen i noen sekunder lenger sammenlignet med musene som ikke ble behandlet. Dette viser at tamoxifenbehandling faktisk kunne være svært effektiv for å gjenopprette muskelstyrken blant dem med DMD .

Tamoxifen virker ved å gjenopprette plasmakreatinkinasebehandling (CK). Mus uten DMD hadde nivåer av aktivitet omtrent tre ganger større enn de med tilstanden - tamoxifen var i stand til å normalisere sin aktivitet. Forfatterne mener at denne effekten oppnås på grunn av en østrogenreseptormekanisme, særlig siden legemidlet er i stand til å øke nivåene av østrogenreseptor β2 betydelig.

Forfatterne merker at tamoxifen har vist seg å være effektivt ved behandling av muskelvevsnivåer, som er mye lavere enn rapportert i tidligere studier - som ble utført på normale gnagere. Som konklusjon antyder dette funnet at tamoxifen måte viser seg å være et meget godt behandlingsalternativ for mennesker som lider av DMD.

Et annet lovende gjennombrudd om effektiv behandling for DMD ble nylig utforsket i en egen studie som foreslo en ny måte å injisere protein på i musklene som er berørt av DMD, og ​​gjenoppretter styrken blant de berørte.

One Direction - Drag Me Down (Video Medisinsk Og Faglig 2019).

§ Problemer På Medisin: Sykdom