To studier av en ny pille for multippel sklerose (MS) tyder på at det kan redusere tilbakefall og funksjonshemning i mennesker med den mer vanlige, relapsing-remitting form av nevrologisk tilstand, som står for rundt 85% av tilfellene.

Studiene rapporterer resultatene av to fase 3 kliniske studier, DEFINE og CONFIRM, evaluering av oralt BG-12 (dimetylfumarat) for behandling av MS. De er publisert i 19 september online utgave av New England Journal of Medicine, NEJM .

Dosen som ble brukt i forsøkene var 240 mg dimetylfumarat, administrert to ganger daglig eller tre ganger daglig.

Resultatene viser at i denne dosen sammenlignet med placebo, Stoffet resulterte i signifikante og klinisk meningsfulle reduksjoner i MS-tilbakefall og hjerneskade hos pasienter med relapsing-remitting MS, samt noen fordel ved å bremse sykdomsprogresjonen .

Multippel sklerose

Eksperter mener MS er en autoimmun sykdom, hvor kroppens immunsystem reagerer på normalt forekommende antigener som om de var en trussel. Dette skader nervefibrene i sentralnervesystemet, som inkluderer hjernen, ryggmargen og optiske nerver, noe som fører til en rekke symptomer som følelsesløp i armer og ben, trøtthet, synsproblemer, koordinasjon og balanse, dysfunksjon i tarm Og blære, smerte og jevne lammelse.

Omtrent 85% av personer med MS har relapsing-remitting form (RRMS), noe som betyr at det er tider når sykdommen blusser opp og er veldig aktiv, og andre ganger stenger den ned eller overfører. Under tilbakemeldingsperioder kan symptomene nesten forsvinne, og sykdommen utvikler seg sjelden.

"En viktig prestasjon"

Begge studiene ble finansiert av stoffets produsent Biogen Idec, et globalt bioteknologiselskap, der senior medisinsk direktør for Neurology Research and Development, og hovedforfatter av begge studier, er Katherine Dawson.

"Publisering av begge dimetylfumarat pivotal studier i NEJM Er en annen prestasjon for denne viktige undersøkelsen, sier Dawson i en pressemelding som ble utgitt onsdag.

"Dataene fra dets kliniske utviklingsprogram viser konsekvent at dimetylfumarat kan gi konkrete fordeler og adressere eksisterende behandlingsbehov hos mennesker som lever med MS. Vi jobber tett med regulerende myndigheter over hele verden med sikte på å gjøre omtalen av dimetylfumarat så raskt Som mulig, "legger hun til.

Narkotika er nå gjennomgått av regulerende myndigheter i USA, EU, Australia, Canada og Sveits.

De to studiene oppsummerer kliniske data fra fase 3 fra DEFINE og CONFIRM-forsøkene: Datasettene er en del av søknaden til regulatorer over hele verden.

DEFINE Trial

DEFINE var en toårig global prøve som evaluerte det nye stoffet dimetylfumarat (250 mg, to ganger eller tre ganger daglig) mot placebo hos mennesker med RRMS (relapsing remitting MS). Forsøket registrerte 1.237 personer med RRMS.

Dette viste det Begge dosene reduserte signifikant andelen av pasientene som gikk tilbake med 49% og 50% Henholdsvis to år sammenlignet med placebo.

Sammenlignet med placebo, reduserte begge dosene også signifikant andelen pasienter som hadde tilbakefall, årlig tilbakefallshastighet, grad av funksjonshemning og antall lesjoner på MR, skriver forfatterne.

Lederforfatter Ralf Gold, professor og leder av Neurologisk institutt ved St. Josef-sykehuset, Ruhr-Universitetet i Bochum, Tyskland, sier:

"I DEFINE viste dimetylfumarat effekt, samt positive sikkerhets- og tolereringsprofiler, noe som er en meget attraktiv kombinasjon for en MS-behandling."

"Fordi MS er en kronisk sykdom, ser vi etter behandlingsalternativer som ikke bare kontrollerer tilbakefall, men også reduserer pasientens sykdomsprogresjon så lenge som mulig," forklarer han.

CONFIRM-prøven

Som DEFINE var CONFIRM et toårig globalt klinisk studie som undersøkte den samme dosen av dimetylfumarat mot placebo hos mennesker med RRMS, bortsett fra at den også inkluderte aktivt middel, glatirameracetat, som referansekomparator mot placebo. Forsøket registrerte 1.430 personer med RRMS.

Resultatene viser det Begge doser av dimetylfumarat signifikant redusert årlig tilbakefallshastighet med 44% og 51% Henholdsvis i forhold til placebo, på to år.

Leadforfatter Robert J. Fox, medisinsk direktør i Mellen Center for Multiple Sclerosis på Cleveland Clinic i Ohio, USA, sier:

"Resultater av CONFIRM-studien var i overensstemmelse med DEFINE-analysen, og viste at oralt dimetylfumarat signifikant reduserte MS-sykdomsaktivitet sammenlignet med placebo og har en sterk sikkerhetsprofil."

"Jeg tror at Disse funnene støtter potensialet av oral dimetylfumarat i RRMS for begge behandlingsnaive pasienter og de som ikke tolererer eller suboptimal reagerer på tilgjengelige behandlinger , Legger han til.

Fox er en betalt rådgiver for Biogen Idec, men ikke i forhold til klinisk utvikling av dimetylfumarat.

CONFIRM ble ikke designet for å teste om dimetylfumarat var bedre eller verre enn glatirameracetat, som er et injiserbart MS-legemiddel. Men i NEJM Rapporten inkluderer forskerne resultatene av en "post-hoc" -analyse som sammenligner de to stoffene som kan være nyttige for å sammenligne hvordan dimetylfumarat utfører mot en godkjent terapi for MS.

Forfatterne konkluderer med:

"BG-12 (i begge doser) og glatirameracetat reduserte tilbakefallsfrekvensen og forbedrede neuroradiologiske utfall i forhold til placebo hos pasienter med tilbakefallende remitterende multippel sklerose."

Sikkerhetsprofil

Sikkerhetsprofilen for begge dosene dimetylfumarat var i stor grad lik i de to forsøkene.

Den totale forekomsten av bivirkninger, alvorlige bivirkninger og bivirkninger som førte til at deltakerne forlot forsøket, var like i dimetylfumarat- og placebogruppen i begge forsøkene.

De vanligste bivirkningene i dimetylfumarat-gruppen inkluderte spyling og gastrointestinale (GI) hendelser som diaré, kvalme og magesmerter.

Flushing og GI hendelser var hyppigere i den første måneden, og ble deretter avta.

Den hyppigst rapporterte alvorlige bivirkningen i alle behandlingsgruppene i begge forsøkene var MS-tilbakefall.

Det var ingen økning i alvorlige infeksjoner eller maligniteter i dimetylfumaratgruppene sammenlignet med placebo i begge forsøkene, og laboratorieresultater viste gjennomsnittlig hvite blodlegemer (WBCs) og lymfocyttallene gikk ned i det første året i dimetylfumaratgruppene, deretter utjevnet Av, og holdt seg i det normale området for resten av prøveperioden.

Dimetylfumarat

Dimetylfumarat, som også går under eksperimentelt navn BG-12, er en undersøkende oral terapi i klinisk utvikling i sen stadium for behandling av relapsing-remitting multiple sclerosis (RRMS).

Det er for øyeblikket den eneste forbindelsen som er kjent for å bli undersøkt for behandling av RRMS som eksperimenter har vist aktiverer Nrf-2-banen. Denne banen spiller en nøkkelrolle i å hjelpe celler til å forsvare seg mot oksidativt stress, som antas å være involvert i utviklingen av flere nevrodegenerative sykdommer, inkludert MS.

Legemidlet ble opprinnelig utviklet for å behandle psoriasis, en autoimmun hudsykdom.

The Great Gildersleeve: Leroy's Toothache / New Man in Water Dept. / Adeline's Hat Shop (Video Medisinsk Og Faglig 2025).