Hjerneceller avledet fra hudceller til huntingtons forskning


Hjerneceller avledet fra hudceller til huntingtons forskning

Ifølge en studie publisert i tidsskriftet Cellstamcelle , Har forskere opprettet neuroner som viser effekten av Huntingtons sykdom (HD) ved å bruke stamceller avledet fra hudceller.

For tiden er det ingen kur mot sykdommen og ingen behandlinger er tilgjengelige. Disse funnene åpner muligheten for å teste behandlinger for den dødelige lidelsen i en petriskål.

Studien er arbeidet til et Huntington's Disease iPSC Consortium, inkludert forskere fra Johns Hopkins University School of Medicine i Baltimore, Cedars-Sinai Medical Center i Los Angeles og University of California, Irvine, og seks andre grupper.

Huntingtons sykdom er en arvelig, dødelig neurodegenerativ lidelse. Utbrudd av HD oppstår vanligvis i løpet av midlife, selv om det også kan streike i barndommen - som hos pasienten som donerte materialet til cellene som ble generert i denne studien. Sykdommen forårsaker rykkete, tråkige bevegelser, mangel på muskelkontroll, psykiatriske lidelser og demens og til slutt død.

Christopher A. Ross, M.D., Ph.D., professor i psykiatri og atferdsvitenskap, nevrologi, farmakologi og nevrovitenskap ved Johns Hopkins University School of Medicine og en av de ledende forskerne i studien, forklarte:

"Å ha disse cellene vil tillate oss å skjerme for terapi på en måte som vi ikke har vært i stand til før i Huntingtons sykdom. For første gang vil vi kunne studere hvordan stoffer virker på humane HD-neuroner og forhåpentligvis tar disse funnene direkte Til klinikken."

Laget tester for tiden små molekyler for evnen til å blokkere HP iPSC degenerasjon. Ifølge forskerne kan disse molekylene potensielt utvikles til nye stoffer for Huntingtons sykdom.

Videre kan lagets evne til å lage "HD i en rett" også ha implikasjoner for lignende undersøkelser i andre sykdommer som Parkinsons og Alzheimers.

I studien tok teamet en hudbiopsi fra en 7 år gammel pasient med svært tidlig utbrudd av alvorlig HD. I laboratoriet til Hongjun Song, Ph.D., professor ved Johns Hopkins Institute for Cell Engineering, ble hudcellene dyrket i kultur og deretter skapt til pluripotente stamceller. I tillegg ble en annen cellelinje opprettet på samme måte i Dr. Ross's lab fra en enkeltperson uten HD. Samtidig ble andre HD og kontroll iPS-cellelinjer generert som en del av NINDS-finansierte HD iPS-cellekonsortium.

Over tre måneder konverterte forskerne cellene til generiske nevroner og deretter til mellomstore, spiny nevroner. Laget oppdaget at de middels spiny nevronene de opprettet viste rask degenerasjon uten omfattende støtte næringsstoffer. Kontrollcellelinjer derimot viste ingen degenerasjon.

Ross, direktør for Baltimore Huntington's sykdomssenter, sa:

"Disse HD-cellene handlet akkurat som vi håpet. Du vil aldri kunne få en modell i en tallerken av en human neurodegenerativ sykdom som dette. Nå har vi dem der vi virkelig kan studere og manipulere dem, og prøve å kurere Dem av denne fryktelige sykdommen. Det faktum at vi er i stand til å gjøre dette overhodet, forbløffer oss fortsatt."

En variasjon i huntingtin-genet (HTT) er ansvarlig for den skadede forårsaket av HD. Denne mutasjonen fører til produksjon av en unormal og giftig versjon av huntingtin-proteinet. Ifølge forskerne er å skape "HD på en tallerken" den beste måten å finne ut hvorfor mellomstore, nervøse nevroner er sårbare for cellebelastning og degenerasjon, og for å finne en måte å hindre HD på å utvikle seg.

De andre medlemmene av forskningskonsortiet inkluderer Universitetet i Wisconsin School of Medicine, Massachusetts General Hospital og Harvard Medical School, University of California, San Francisco, Cardiff University Universita degli Studi diMilano og CHDI Foundation.

Studien ble støttet av et American Recovery and Reinvestment Act (ARRA) stipend (RC2-NS069422) fra National Institutes of Healths National Institute of Neurological Disorders and Stroke og et tilskudd fra CHDI Foundation, Inc.

We're Moving Out (Video Medisinsk Og Faglig 2020).

§ Problemer På Medisin: Sykdom