Studien identifiserer mest effektive måter å vurdere fremgang i huntingtons sykdom, som kan øke utviklingen av sykdomsmodifiserende legemidler


Studien identifiserer mest effektive måter å vurdere fremgang i huntingtons sykdom, som kan øke utviklingen av sykdomsmodifiserende legemidler

Forskere har identifisert et sett med objektive, validert tiltak for evaluering av nye behandlinger for Huntingtons sykdom (HD) i fase 2 og 3 kliniske studier. Ifølge forskerne, hvis funn har blitt publisert på nettet først i The Lancet Neurology , Bør oppdagelsen øke fremtidens nye medisinprovins sjansene for suksess for å forsinke utbruddet og redusere alvorlighetsgraden av HD.

`Lead forfatter, Sarah Tabrizi fra University College London Institute of Neurology i London, Storbritannia, forklarer:

"HD-forskning er på et kritisk punkt, med nye stoffer i de senere stadiene av utviklingen, og vi foreslår et batteri av vurderinger for bruk i kliniske studier hos personer med tidlig HD. Hypotetiske behandlingseffekter som er definert av langsommere langsgående endringer i disse tiltakene, bør være Detekteres over en realistisk tidsskala med praktiske utvalgsstørrelser. Disse nye verktøyene gir et viktig bidrag til vårt endelige mål å etablere effektive behandlinger for denne ødeleggende tilstanden."

I dag er kliniske medisinforsøk for HD-behandlinger avhengig av den enhetlige Huntingtons sykdomsklasse (UHDRS) som standardutfallsmålet, men da denne skalaen bare har begrenset pålitelighet og følsomhet, kan det ikke være tilstrekkelig egnet for å måle viktige endringer i Sykdomsprogresjon innen kort tid. Det er derfor behov for en mer pålitelig testmetode for potensielle behandlinger.

TRACK-HD-studien ble utført for å identifisere biomarkører som kunne brukes for å forutsi og mer nøyaktig måle utviklingen av HD. Forskerne registrerte totalt 366 personer fra forskjellige land (Canada, Frankrike, Storbritannia, Nederland). Deltakere inkluderte 120 pasienter som var pre-symptomatiske bærere av HD-genmutasjonen, 123 pasienter med tidlig symptomatisk HD og 123 sunne kontroller. Forskerne sammenlignet alle deltakerne med en rekke teknikker for å vurdere deres motorfunksjon, oppførsel, kognisjon og avansert hjernedimensjonering.

Ved 1. januar i januar 2011 observert forskerne et bredt spekter av endringer i de neuroimaging og kliniske tiltakene i pre-symptomatiske individer, som progressiv reduksjon i hvitt stoff og helhjertevolum, samt en nedgang i kognitive og Motorfunksjon.

2 års oppfølging har til formål å fastslå resultatene av disse tiltakene med hensyn til å spore sykdomsprogresjonen på årsbasis og å beregne deres innvirkning for å vurdere potensiell følsomhet og effekt.

Etter 24 måneder oppdaget forskerne at hjernedimensjonstekniske tiltak viste seg å være mest effektive for å oppdage sykdomsprogresjon, med tiltak av hjernenatrofi som økte med en vesentlig høyere, målbar frekvens hos deltakerne uten merkbare symptomer og de med tidlig HD. De ga også det sterkeste utfallsmålet for begge stadier av sykdommen, men ifølge forfatterne må det identifiseres hvilke tiltak som har årsaksforeninger med funksjonell tilbakegang.

Sammenlignet med kontrollgruppen viste den tidlige Huntingdon sykdomsgruppen også en betydelig forringelse av funksjonell, kognitiv og motorisk funksjon ved 2 års oppfølging. Tradisjonelle brukte UHDRS-tiltak ble bedre enn bedre hastighet, noe som viste seg å være mest følsomme for motorvurderinger.

I en konklusjon sier forskerne:

"Fremtidige studier for å undersøke markørernes gyldighet som indikatorer for klinisk meningsfylt og potensielt reversibel progresjon, vil fremme utviklingen av behandlinger for denne ødeleggende nevrodegenerative sykdommen."

Karl Kieburtz fra University of Rochester i New York, USA, sier i en lenket kommentar:

"Med metoder som har forbedret presisjon og forutsigbarhet, bør prøvestørrelsen og prøvetidsberegningen reduseres. Disse metodene, kombinert med prøveutformninger laget for å identifisere og kaste bort unhelpful intervensjoner raskt, bør akselerere prosessen med å finne effektive behandlinger for HD og andre neurodegenerative sykdommer."

Wealth and Power in America: Social Class, Income Distribution, Finance and the American Dream (Video Medisinsk Og Faglig 2019).

§ Problemer På Medisin: Sykdom