Huntington's disease - pridopidine shows promise in trial


Huntington's disease - pridopidine shows promise in trial

Ifølge resultatene fra fase 3 MermaiHD-studien publisert Online First in The Lancet Neurology , Et unikt stoff (pridopidin) som stabiliserer dopamin-signalering i områder av hjernen som styrer bevegelse og koordinering hos pasienter med Huntingtons sykdom (HD), en tilstand som er preget av ubalanse i det signalerende kjemiske dopaminet, synes å være godt tolerert og fortjener ytterligere undersøkelse.

Hittil har ingen medisiner vist evne til å forbedre tapet av evnen til å bevege muskler frivillig. For tiden er den eneste medisinen godkjent for Huntingtons sykdom tetrabenazin. Imidlertid behandler dette stoffet bare chorea (en unormal ufrivillig bevegelsesforstyrrelse) og er forbundet med alvorlige bivirkninger.

Pridopidin er en del av en ny klasse medisiner som kalles dopidiner. Dopidiner fungerer som dopaminerge stabilisatorer, designet for å gjenoppbygge dopaminnivåer i hjernen til normalt. Oppdaginger fra en fase II-undersøkelse indikerte at pridopidin forbedret frivillig motorfunksjon uten å gjøre chorea verre.

En gruppe forskere som ble ledet av Justo Garcia de Yebenes fra sykehuset Ramón y Cajal i Madrid, Spania, gjennomførte en fase III-prøve for å ytterligere evaluere pridopidins potensielle sikkerhet og effektivitet som behandling av HD-motoriske symptomer. 437 personer med Huntingtons sykdom fra 8 land i EU deltok i forsøket. Pasientene ble randomisert til tre grupper; En gruppe fikk 45 mg pridopidin en gang daglig, en gruppe fikk 45 mg to ganger daglig, og den gjenværende gruppen fikk placebo i 26 uker.

I den første undersøkelsen brukte teamet en modifisert motorscore (mMS) beregnet for å måle 10 elementer knyttet til frivillige bevegelser fra den samlede HD-skalaen (UHDRS) total motor score (TMS) for å evaluere effektene av pridopidin. De vurderte også UHDRS-TMS, oppførsel, depresjon og angst samt kognitiv funksjon.

Laget oppdaget at forskjellen i gjennomsnittlige mMS score mellom gruppene ikke var betydelig etter seks måneders behandling. Imidlertid fant de at i en tertiær undersøkelse resulterte stoffbehandling i forbedring i total motorisk funksjon, spesielt i håndbevegelser, øyebevegelser, dystoni, gang og balanse målt ved UHDRS-TMS hos individer som mottok den høyere dosen av stoffet I forhold til pasienter gitt placebo.

Videre viste flere undersøkelser som bare involverte deltakere som fullførte alle undersøkelsesbesøk og hadde narkotikaoverensstemmelse, mer enn 70% en betydelig fordel for den høyere dosen av legemidlet. Pridopidin var godt tolerert og har lignende bivirkninger for placebo.

Forskerne forklarer:

"Pridopidin har potensial til å utfylle tilgjengelige behandlinger ved å forbedre et annet utvalg av motoriske underskudd. Dens mangel på alvorlige bivirkninger... antyder at pridopidin kan være nyttig, selv for de pasientene som blir behandlet på steder som ikke er sentre for fortreffelighet for Huntingtons sykdom."

I en tilknyttet kommentar, sa Andrew Feigin fra The Feinstein Institute for medisinsk forskning, New York, USA:

"Et godt tolerert stoff som produserer selv små fordeler for pasienter med Huntingtons sykdom, vil være et meget velkomment tillegg til de tilgjengelige behandlingsmidlene for denne forstyrrende lidelsen... Analyse av individuelle elementer i UHDRS-TMS i MermaiHD-studien antyder også at pridopidin Kan ha nytte av HD-egenskaper som det ikke finnes noen behandling for øyeblikket (øyebevegelser, håndkoordinasjon, dystoni og gang- eller balanseproblemer)."

Stem Cell Research: Huntington's Disease (Video Medisinsk Og Faglig 2021).

§ Problemer På Medisin: Sykdom