Håper for hjertesvikt pasienter med ny genterapi utviklet av forskere på mount sinai


Håper for hjertesvikt pasienter med ny genterapi utviklet av forskere på mount sinai

I en siste klinisk fase II-studie utført på Mount Sinai School of Medicine, fant forskerne at hjertefunksjon hos personer som rammes av alvorlig hjertesvikt, kan forbedres eller stabiliseres betydelig ved en ny genterapi.

En signifikant reduksjon i kardiovaskulær sykehusinnleggelse ble observert hos pasienter som fikk høy dose SERCA2a-behandling. Disse pasientene fikk klinisk nytte av denne terapien, som lenge har vært et ufullstendig behov i denne populasjonen.

Den anerkjente tidsskriftet, Sirkulasjon, Av American Heart Association publiserte disse dataene i deres utgave datert 27. juni. En adeno-assosiert virusvektor, som hovedsakelig er et inaktivt virus som virker som en medisinstransportør som brukes til levering av SERCA2a i hjerteceller.

Det ble observert at behandling av terapien hos personer med avansert hjertesvikt, stimulerer produksjonen av et enzym i hjertecellene, slik at hjertefrekvensen blir effektiv pumpe og funksjonalitet.

Pasienter som fikk en høy dose SERCA2a ble funnet å vise en signifikant forbedring eller stabilisering i hjertesykdom etter ett år etter at behandlingen ble mottatt.

Sammenliknet med placebo ble genterapi med SERCA2a funnet å gi stor nytte av denne svake pasientpopulasjonen. SERCA2a ble funnet å være ganske trygt uten økte bevis på bivirkninger, sykdomsrelaterte hendelser, laboratorieabnormiteter eller arytmier.

Roger J. Hajjar, MD Forskningsdirektør for Mount Sinai's Wiener Family Cardiovascular Research Laboratories bemerket at

"Få behandlingsmuligheter har vist slike forbedrede kliniske resultater i denne pasientpopulasjonen i det siste tiåret."

Arthur og Janet C. Ross Professor i medisin, og gen- og cellemedisin, Mount Sinai School of Medicine,

"Denne studien etablerer et nytt paradigme for behandling av hjertesvikt ved å klinisk validere SERCA2a som et nytt mål. I tillegg ved å vise at adeno-assosierte vektorer er trygge å bruke hos pasienter med avansert hjertesvikt, bruker denne studien en ny epoke for Genterapi for behandling av sviktende hjerter."

Sikkerheten og effekten av SERCA2a ble etablert i en randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie kalt The CUPID (Kalsium Up-Regulering ved Perkutan Administrasjon av Genterapi i hjertesykdom). Tretti og ti pasienter med avansert hjertesvikt ble registrert i denne studien og ble evaluert i over et år. Pasienter ble randomisert til en av de fire studiearmene som mottok enten SERCA2a i en av tre doser eller placebo. En rutinemessig poliklinisk hjertekateteriseringsprosedyre ble anvendt for å levere terapien direkte til pasientens hjerte.

Pasientgruppen som mottok høy dose SERCA2a-behandling viste forbedring og / eller stabilisering i symptomer, hjertefunksjon, biomarkeraktivitet og ventrikulær mekanikk og funksjon. Videre viste disse pasientene hjerte-og sykehusinnleggelser i gjennomsnitt 0,4 dager, som er drastisk lav sammenlignet med 4,5 dager i placebogruppen.

Dr. Hajjar sa,

"Selv om hjertesvikt dødelighet har gått ned i løpet av det siste tiåret ved hjelp av standard farmakologisk og enhetlig terapi, fortsetter pasientene med avansert hjertesvikt høyt. CUPID-studien gir et nytt terapeutisk alternativ for disse pasientene."

I 1999 gjorde Mount Sinai-laget ledet av Dr. Hajjar en banebrytende oppdagelse av det kardialspesifikke målet. De toppmoderne, spesialbygde laboratoriene ved Mount Sinai School of Medicine i New York ga infrastrukturen for å forfølge og utforske sitt landemerkepotensial som en behandling levert via genterapi.

De amerikanske sentrene for sykdomskontroll og forebygging har fastslått at rundt 5,8 millioner amerikanere lider av hjertesvikt hvert år, og antallet nylig diagnostiserte tilfeller står på 670.000. Av antall personer som har hjertesvikt, dør 20% innen et år med å bli diagnostisert. I 2010 anslås de anslåtte utgiftene på hjertesvikt i USA til å bli 39,2 milliarder dollar som inkluderer kostnaden for helsevesenet, medisiner og tapte produktivitet.

Selv om aggressiv medisinsk og enhetlig terapi er den hyppigst brukte behandlingen av hjertesvikt, er tilstanden ikke funnet å være permanent. Kortpustethet, tretthet og hevelse i ankles, føtter, ben og noen ganger magen er advarselssymbolene og de vanligste symptomene som brukes til diagnose av hjertesvikt.

CUPID Trial er finansiert av Celladon Corporation. Selskapet ble medgrunnlagt av Dr. Hajjar som har en eierandel i Celladon Corporation og deltar i et rådgivende styre.

Kilde

Sirkulasjon

163rd Knowledge Seekers Workshop 2017 03 16. Subtitles. (Video Medisinsk Og Faglig 2021).

§ Problemer På Medisin: Kardiologi