Embryonale stamceller for å behandle macular degeneration trial godkjent av fda


Embryonale stamceller for å behandle macular degeneration trial godkjent av fda

Den første rettssaken er godkjent av FDA ved hjelp av retinale celler avledet fra humane embryonale stamceller for å behandle pasienter med SMD (Stargardt's Macula Dystrophy), en vanlig form for makuladegenerasjon som påvirker unge mennesker. FDA hadde klinisk hold på begynnelsen av fase I / II klinisk prøve på flere sentre - dette har nå blitt løftet, annonserte selskapet Advanced Cell Technologies i dag.

Stargardts Macular Dystrophy , Noen ganger kalt Juvenil makulærdystrofi , Er en arvelig tilstand der makulaen - det sentrale området av netthinnen - påvirkes. Makulaen er ansvarlig for det vi ser rett foran oss, visjonen som kreves for detaljerte aktiviteter, for eksempel skriving og lesing, og deteksjon og forståelse av farge. I SMD, som pleier å oppstå først når pasienten er mellom ti og tjue år, slutter noen av makula-cellene å virke, noe som resulterer i problemer med sentralvisjon, detaljert syn og muligens fargeoppfattelse - spesielt cellene i det pigmenterte laget Av netthinnen, kalt retinalpigmentepitelet (RPE), forverres og dør. Det er en progressiv sykdom som til slutt fører til blindhet.

Dr. Robert Lanza, Chief Scientific Officer, Advanced Cell Technologies, sa:

    "Det er for øyeblikket ingen behandling for Stargardts sykdom. Ved hjelp av stamceller kan vi generere en nesten ubegrenset tilførsel av sunne RPE-celler, som er de første cellene som dør av i SMD og andre former for makuladegenerasjon. Vi har testet disse cellene i Dyrmodeller av øyesykdom. I rotter har vi sett 100% forbedring i visuell ytelse over ubehandlede dyr uten bivirkninger. Våre studier viste at cellene var i stand til omfattende redning av fotoreceptorer hos dyr som ellers ville ha blitt blinde. -normal funksjon ble også oppnådd i en musemodell av Stargardts sykdom. Vi håper å se en lignende fordel hos pasienter med ulike former for makuladegenerasjon."
Den prospektive fase I / II-studien vil være en åpen studie med hovedmålet å fastslå sikkerheten og toleransen av retinalpigmentepitelceller etter sub-retinaltransplantasjon på tolv pasienter med avansert Stargardt's Macular Dystrophy.

Fordi FDA ga RPE-cellene Orphan Drug-betegnelsen, vil Advanced Cell Technologies også være berettiget til skattekreditter, tilskudd til finansiering, akselerert godkjenning og markedsføring eksklusivitet inntil sju år etter godkjenning.

Raymond Lund, Ph.D., en respektert retinal cell fysiologi og visjon restaurering ekspert, sa:

    "Studieresultater fra ACTs RPE-celler implantert i de ulike dyremodellene av makuladegenerasjon var fenomenale. Hvis ACT observerer en brøkdel av den fordelen hos mennesker, vil det ikke være noe mer enn et hjemløp."
William M. Caldwell IV, styreformann og administrerende direktør i Advanced Cell Technologies, sa:
    "Å starte vår kliniske studie med makuladegenerasjon representerer en betydelig milepæl i utviklingen av menneskelige embryonale stamcellebaserte terapier rettet mot store verdensomspennende markeder. Jeg tror generasjoner vil se tilbake på dette tidspunktet som en av de mest spennende i medisinhistorien. Med igangsetting av denne kliniske studien, og den av Geron tidligere i høst, er feltet regenerativ medisin klar til å ta embryonale stamcelleterapier fra riket av nebulous potensial til det av håndgripelige og virkelige behandlinger som vil gjøre en betydelig forskjell i Lever av millioner av mennesker over hele verden. Dette er virkelig en "spillbytter" for det medisinske samfunnet."
Tretti millioner mennesker i Europa og USA anslås å bli påvirket av makuladegenerasjon. Dette globale markedet på 25 til 30 milliarder dollar har ennå ikke blitt behandlet riktig, forklarer selskapet. Omtrent 1 av hver tiende befolkning i alderen 66 til 74 har symptomer på makuladegenerasjon, de fleste av dem i tørr form av AMD, en tilstand som det ikke er aktuelt behandling for. 30% av 75 til 85 år gamle har symptomer.

Edmund Mickunas, Vice President for Regulatory, Advanced Cell Technology, sa:

    "Disse pasientnumrene er svimlende i størrelse, og når virkningen på helse og livskvalitet blir vurdert i den sammenhengen, representerer makuladegenerasjon et av de mer signifikante ufullstendige medisinske behovene i vårt samfunn. Med momentum i denne Stargardts forsøk, Og den unike opplevelsen vi har oppnådd som et av de få selskapene i verden som har lykkes med å ta et hESC-program inn i klinikken, forbereder vi seg på å utvide vår ledelse med en IND i bruk for å behandle aldersrelatert macular degenerasjon, Som arkivering for å starte kliniske forsøk i Europa, i nær fremtid."
Kilde: Avansert Cell Technology

Susan Lim: Transplant cells, not organs (Video Medisinsk Og Faglig 2019).

§ Problemer På Medisin: Sykdom