Potensiell ny behandling for cystisk fibrose avdekket


Potensiell ny behandling for cystisk fibrose avdekket

Cystisk fibrose er en arvelig sykdom som påvirker titusenvis av mennesker i USA og over hele verden. Det er for tiden ingen kur mot tilstanden, men ny forskning foreslår en ny terapeutisk tilnærming som snart kan stoppe sykdommen fra å utvikle seg.

Forskere kan ha funnet en ny behandling som reduserer lungebetennelse i cystisk fibrose.

Cystisk fibrose (CF) er en genetisk lidelse i sekretoriske kjertler som rammer rundt 30.000 mennesker i USA og 70.000 mennesker over hele verden.

Våre sekretoriske kjertler er ansvarlige for å produsere slim og svette, men i CF bygger disse sekreter opp i lungene, blokkerer luftveiene og gir en fruktbar grunn for bakterier. Som følge av dette forårsaker tilstanden alvorlige og tilbakevendende lungeinfeksjoner.

Bortsett fra lungene, påvirker CF også andre vitale organer som lever og bukspyttkjertelen. I tillegg kan det påvirke tarmene, bihulene og kroppens reproduktive organer.

For øyeblikket er CF uhelbredelig. Imidlertid kan et internasjonalt team av forskere fra George Washington (GW) University i Washington, DC, i samarbeid med University of Perugia og University of Rome (begge i Italia), ha oppdaget et nytt stoff som kan behandle og stoppe Progression av CF.

Studien, publisert i tidsskriftet Naturmedisin , Undersøker terapeutiske effekter av tymosin alfa 1 (Tα1) på CF.

Tα1 er en syntetisk versjon av et naturlig polypeptid som først ble isolert fra tymusvevet og som har en rolle i immunitet.

Tα1 reduserer betennelse og korrigerer genetiske defekter

CF oppstår som et resultat av en mutasjon i den genetiske koden til et protein kalt cystisk fibrose transmembran konduktans regulator (CFTR). Dette proteinet regulerer normalt aktiviteten til kloridkanalen, som er ansvarlig for balansen mellom salt og vann i lungene.

I CF, gjør mutasjonen - kalt "p.Phe508del" - CFTR-proteinet degrader for tidlig, noe som medfører dårlig kloridpermeabilitet og kan føre til lungebetennelse.

I den nye studien påpeker forskerne at de komplekse patogene mekanismene bak CF krever en terapeutisk tilnærming som kombinerer flere stoffer. Forfatterne legger til at til nå har imidlertid ingen enkelt stoff med flere gunstige effekter blitt oppdaget for CF.

Forskerne rapporterer imidlertid at deres studier viser at Tα1 kan korrigere defektene i muskets vev med CF, samt mangler fra celler fra humane pasienter som har p.Phe508del mutasjonen.

Studien fant at Tα1s gunstige virkning er todelt: stoffet var i stand til samtidig å redusere betennelsen som er typisk for CF og forbedre aktivitet, modning og stabilitet av CFTR.

Tα1 - kjent som "Zadaxin" på markedet - har blitt klinisk godkjent i mer enn 15 år i 35 land, og det er mye brukt til behandling av virusinfeksjoner, immunsviktssykdommer og HIV.

Zadaxin er foreløpig ikke tilgjengelig i USA, men forskerne sier at stoffet har "en utmerket sikkerhetsprofil i klinikken når den brukes som en adjuvans eller et immunoterapeutisk middel."

Allan L. Goldstein, Ph.D., studiet medforfatter og professor emeritus i bopæl for biokjemi og molekylær medisin ved GW-skolen for medisin og helsevitenskap, kommenterer studiens betydning:

Akkurat nå er det flere behandlinger for cystisk fibrose, og mens disse har forbedret forventet levetid dramatisk, er det fortsatt bare en levetid på ca 40 år for pasienter. Ingen behandling kan stå alene. Vi utviklet en enkelt behandling som potensielt kan korrigere den genetiske defekten som forårsaker cystisk fibrose og redusere betennelsen som skjer som et resultat."

Lær hvordan et nytt molekyl kan forlenge overlevelse hos pasienter med CF.

Words at War: War Bond Drive Special / Fair Stood the Wind for France / War Criminals and Punishment (Video Medisinsk Og Faglig 2020).

§ Problemer På Medisin: Sykdom