Lou gehrigs: sikkerhet av stamcellebehandling undersøkt


Lou gehrigs: sikkerhet av stamcellebehandling undersøkt

Forskning, publisert denne uken i nevrologi , Undersøker sikkerhetsnivået av stamcelleforskning hos personer med Lou Gehrigs sykdom, også kjent som amyotrofisk lateralsklerose.

Kunne stamceller være nøkkelen til ALS?

Amyotrofisk lateralsklerose (ALS) er en progressiv nevromuskulær sykdom som angriper nerver som er ansvarlige for frivillig bevegelse, som langsomt fører til forlamning.

Tilstanden er dødelig, vanligvis innen 2-5 år etter diagnose; Årsakene er ikke forstått, og det er ikke identifisert noen kur.

Tilstanden påvirker anslått 3,9 per 100 000 personer.

For tiden har bare ett legemiddel blitt godkjent av USAs Food and Drug Administration (FDA) for bruk i behandling av ALS. Legemidlet, som heter Riluzole, har vist seg å bremse sykdommen, men det gir ingen forbedring og utvider livet bare minimalt.

Enhver potensiell avenue for etterforskning blir fulgt doggedly av forskere på jakt etter bedre behandlinger. En slik avenue er stamcelleforskning.

ALS og stamcelleforskning

Forskere håper at stamceller kan brukes som støtteceller for døende motorneuroner, kanskje gjennom å redusere betennelse, frigivelse av vekstfaktorer eller en annen - enda ukjent - mekanisme.

Tidligere forskning har vist at stamceller, injisert i mus, har vært i stand til å lage nye synaptiske forbindelser med motorneuroner allerede på stedet. De har også vist seg å produsere nevrotrofiske vekstfaktorer, som kan være beskyttende for eksisterende celler.

Bedrifter, som Neuralstem, som støttet den nyeste undersøkelsen som er omtalt nedenfor, beskriver deres håp om fremtiden for stamcellebaserte behandlinger for ALS. Ifølge deres nettsted forventer de at de transplanterte cellene skal:

  • Graftes permanent inn i regionen der de ble transplantert
  • Oppbygg kretser med pasientmotorneuronene
  • Beskytt pasientneuroner fra ytterligere hevelser av sykdommen.

Sikkerhet av stamcellebehandling for ALS undersøkt i fase II-studien

En nylig fase II klinisk studie utført av Dr. Jonathan D. Glass, en nevrologisk professor ved Emory University School of Medicine i Atlanta, GA, testet sikkerheten til stamcelleforskning for ALS-pasienter.

Studien fokuserte ikke på hvor godt prosedyren gav pasienten nytte; Fokuset var først og fremst på sikkerhet.

Studien brukte bare 15 deltakere fra tre universitetssykehus, som alle hadde fått en ALS-diagnose i gjennomsnitt 2 år tidligere. Denne gruppen ble delt inn i fem behandlingsgrupper, alle mottok forskjellige doser av stamceller ved et økende antall injeksjoner. Antall injeksjon av stamceller varierte fra 2-16 millioner.

Prøverne var åpne - med andre ord visste alle deltakerne at de fikk stamcellebehandling.

Hver deltaker fikk bilaterale injeksjoner mellom C3 og C5 spinalområder. Den endelige gruppen fikk også injeksjoner i lumbale og livmorhalsbånd gjennom to ytterligere prosedyrer.

I løpet av de neste 9 månedene målt forskerne ALS-progresjon og, enda viktigere, eventuelle bivirkninger av behandlingen.

Bivirkninger fra stamcelleterapi

De fleste av de negative bivirkningene var smerte og ubehag fremstilt ved selve prosedyrene og de immunosuppressive legemidlene som ble brukt. De fleste tolererte inngripen godt.

Imidlertid oppstod det alvorlige komplikasjoner i to tilfeller. Et individ utviklet en hevelse i ryggmargen som induserte smerte, sensorisk tap og delvis lammelse; Den andre utviklet en nevrologisk tilstand kjent som sentral smertesyndrom.

Progresjonen til deltakerens ALS ble sammenlignet med historiske poster. Ingen signifikante forbedringer ble notert. Studien var imidlertid bare liten; Det er derfor vanskelig å trekke solide konklusjoner før videre undersøkelser utføres:

Denne studien ble ikke utformet, og den var heller ikke stor nok til å bestemme effektiviteten av å senke eller stoppe utviklingen av ALS. Betydningen av denne studien er at den vil tillate oss å gå videre til en større prøve som er spesielt utviklet for å teste om transplantasjon av menneskelige stamceller i ryggmargen vil være en positiv behandling for pasienter med ALS."

Dr. Jonathan D. Glass

Fordi ALS utvikler seg så raskt, anses en relativt høyere relativ risiko for akseptabel hvis en behandling viser løfte. Som Dr. Glass forklarer: "Selv om det var to alvorlige komplikasjoner relatert til behandlingen, er nivået av akseptabel risiko for behandling av pasienter med ALS, der prognosen er dårlig og behandlinger begrenset, muligens høyere enn for mer godartede lidelser."

Selv om denne forsøket bare er en liten stein i riktig retning, nå som relativ sikkerhet har blitt påvist, kan videre forskning bygge videre på disse funnene.

Lær mer om ALS og dens potensielle forbindelse med bruk av plantevernmidler.

Is Young Boy the Reincarnation of Baseball Legend Lou Gehrig? (Video Medisinsk Og Faglig 2021).

§ Problemer På Medisin: Sykdom