Pasienter med cystisk fibrose kan ha nytte av godkjent legemiddel som er godkjent
Ny forskning tyder på at et legemiddel som allerede er godkjent for behandling av metabolsk acidose - hvor kroppen har for mye syre - kan bli repurposed og brukes til å behandle luftveis sykdom hos pasienter med cystisk fibrose. Legemidlet viste forbedret evne til å drepe bakterier i luftveiene av griser og slimprøver fra humane pasienter med cystisk fibrose.
Forskerne spekulerer på at en aerosol-versjon av Tham og hypertonisk saltvann kan være en effektiv behandling for å bidra til å fjerne slim og infeksjon i luftveiene hos CF-pasienter.
Joseph Zabner, professor i internmedisin, sammen med andre forskere fra University of Iowa Carver College of Medicine i Iowa City, beskriver deres funn i et papir publisert i tidsskriftet JCI Insight .
Cystisk fibrose (CF) er en progressiv, genetisk sykdom som ødelegger indre organer, spesielt lungene og tarmene. Hos personer med CF, forårsaker et defekt gen kalt CFTR en oppbygging av tykt slim på overflater av vev - for eksempel foring av luftveier og fordøyelseskanalen.
I lungene, ettersom slimet akkumuleres, tetter det opp luftveiene, forårsaker pusteproblemer. Det feller også bakterier og gir opphav til infeksjoner, omfattende lungeskader, og til slutt åndedrettssvikt.
Slimoppbyggingen er et resultat av et problem med å transportere ioner inn i og ut av celler, noe som gjør at de berørte vevflatene blir for sure.
I lungene, hvis luftveisoverflaten (ASL) blir for sur, er den mindre i stand til å forsvare seg mot bakterier og andre patogener.
For undersøkelsen undersøkte forskerne effekten av et stoff som kalles tromethamin (som de refererer til som Tham) på surheten til ASL og dens evne til å drepe bakterier.
I USA er Tham for tiden godkjent - i injiserbar form - som behandling for metabolisk acidose, en tilstand hvor kroppen enten blir for sur eller nyrene ikke klarer å fjerne nok syre fra kroppen.
Tham økte ASL pH for 'minst 2 timer'
Først bekreftet teamet at en måte å redusere surheten til ASL er å inhale aerosolized bicarbonate (HCO3-), som reduserer surheten til ASL, men effekten varer bare i ca 30 minutter.
- I USA er det over 33.000 mennesker som bor med CF
- Over 75 prosent av personer med CF er diagnostisert ved 2 års alderen
- Folk med CF har arvet to kopier av det defekte genet.
Lær mer om CF
De viste da at en aerosolisert versjon av Tham kunne redusere surhet - som øker pH - av ASL hos både griser og mennesker med CF.
Like viktig, de fant Tham økt bakteriell drap i luftveiene av griser med CF og i sputumprøver fra humane pasienter.
"Vi fant at Tham aerosoler økte ASL pH in vivo i minst 2 timer og forbedret bakteriell drap," noter forfatterne.
Forskerne testet også effekten av å administrere trometamin med saltløsning - hypertonisk saltvann.
Saltløsning er kjent for å bidra til å fjerne slim fra luftveiene og redusere frekvensen av CF-oppblussninger. Men det er en potensiell ulempe. Tidligere undersøkelser fra Zabners team og andre viser at salt kan blokkere individuelle og kollektive antimikrobielle effekter av en gruppe molekyler som kalles peptider.
Forskerne fant imidlertid at tromethamin "øker sputum pH og forbedrer bakteriell drap selv i nærvær av hypertonisk saltvann."
Vi spekulerer på at kanskje en kombinasjon av Tham og hypertonisk saltvann kan være en terapeutisk fordel i CF luftveier."
Prof. Joseph Zabner og kolleger
Oppdag hvordan et nytt molekyl kan forlenge overlevelse hos pasienter med cystisk fibrose.
Our Miss Brooks: Accused of Professionalism / Spring Garden / Taxi Fare / Marriage by Proxy (Video Medisinsk Og Faglig 2025).